【华e生活甫睿德编译】监管机构在12月8日批准了两种新的基因疗法，用于治疗镰状细胞病，医生们希望这些疗法能够治愈这种在美国主要影响黑人的疼痛性遗传性血液疾病。
美国食品和药物管理局（FDA）表示，这些一次性治疗方案可以用于12岁及以上患有严重形式疾病的患者。其中一种由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics制造，是基于CRISPR的第一种获批疗法，CRISPR是一种基因编辑工具，其发明者在2020年获得了诺贝尔奖。另一种是由Bluebird Bio制造，工作原理不同。
FDA的Nicole Verdun博士在宣布批准的声明中表示：“镰状细胞病是一种罕见、令人痛苦且危及生命的血液疾病，存在显著的未满足需求。我们为能够推动这一领域的发展，尤其是对那些生活受到严重干扰的个体感到兴奋。”
在美国，约有10万人患有该病，其中大约五分之一患有严重形式。镰状细胞病在黑人中最为常见，全国每365名黑人婴儿中就有1名患有该病。科学家认为携带镰状细胞特征有助于对抗严重的疟疾，因此该病在蚊虫多发地区如非洲或其祖先生活过的地方更为普遍。
该疾病影响血红蛋白，即红细胞中携带氧气的蛋白质。基因突变导致细胞变成镰刀或新月形状，这可能阻塞血流，引发剧痛、器官损伤、中风和其他问题。
目前的治疗方法包括药物和输血。唯一的永久解决方案是骨髓移植，必须来自一个与患者高度匹配且没有该疾病的供体，但存在被患者身体拒绝的风险。
Vertex的治疗方案最近在英国和巴林获得了授权，并正在其他地方进行审查。
报道原文链接：https://abc11.com/sickle-cell-cure-crispr-gene-editing-fda-approval/14154674/
